Taloudellisten kannustimien vaikutukset harvinaislääkkeiden kehitykseen Yhdysvalloissa - Rajala, Matti (My University, 2023)
Harvinaisella sairaudella tarkoitetaan Yhdysvalloissa käytettävän määritelmän mukaan sairautta, joka esiintyy alle 200 000 henkilöllä. Tällaisia sairauksia tunnetaan useita tuhansia, ja niitä esiintyy yhteensä noin 25 miljoonalla yhdysvaltalaisella. Suurimpaan osaan harvinaisista sairauksista ei kuitenkaan ole olemassa hyväksyttyä hoitomuotoa, sillä uuden lääkkeen kehittäminen hyvin pienelle kohdemarkkinalle ei välttämättä ole lääkeyrityksille kannattavaa. (Huml 2021, 3–5.) Ongelmaa on pyritty ratkaisemaan Yhdysvalloissa vuonna 1983 hyväksytyllä Orphan Drug Act -lainsäädännöllä. Lainsäädäntö tarjoaa useita taloudellisia kannustimia harvinaislääkkeitä kehittäville lääkeyrityksille: seitsemän vuoden mittainen yksinoikeus lääkkeen valmistamiseen lääkkeen hyväksynnän jälkeen, verotuen kliinisistä kokeista aiheutuneisiin kustannuksiin, suoria tukia kliinisiin kokeisiin sekä vapautuksen Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston käyttömaksuista. (FDA 2022a.) Tätä lainsäädäntöä on pidetty onnistuneena, ja markkinoille hyväksyttyjen harvinaislääkkeiden määrä on sen ansiosta kasvanut vuosittain. Vuonna 2017 Yhdysvalloissa tehtiin merkittävä verouudistus, joka tunnetaan nimellä Tax Cuts and Jobs Act. Osana tätä verouudistusta muutettiin myös Orphan Drug Actin verotukea kliinisistä kokeista aiheutuneisiin kustannuksiin. Ennen verouudistusta lääkeyritykset pystyivät saamaan takaisin 50 prosenttia kliinisistä kokeista aiheutuneista kustannuksista verotuksen avulla, mutta vuodesta 2018 alkaen tämä prosenttiosuus laskettiin 25 prosenttiin. Harvinaislääkkeiden kehityksestä tuli siis lääkeyrityksille aiempaa kalliimpaa, sillä lääkeyritykset joutuivat maksamaan suuremman osan kliinisistä kokeista aiheutuneista kustannuksista itse. Tässä tutkielmassa pyritään vastaamaan seuraaviin tutkimuskysymyksiin: Vähensikö Tax Cuts and Jobs Act lääkeyritysten suorittamaa harvinaislääkkeiden kehitystä Yhdysvalloissa? Oliko verotuen muutoksella heterogeenisiä vaikutuksia sairauden harvinaisuudesta riippuen? Tutkielman empiirinen analyysi perustuu erot eroissa -asetelmaan (engl. difference-in-differences), jossa hyödynnetään harvinaisista ja ei-harvinaisista sairauksista muodostettua paneeliaineistoa vuosina 2010–2022. Yritysten tutkimus- ja kehitysinvestointien määrää mitataan sairauskohtaisesti yritysten rahoittamien ja ClinicalTrials.gov-verkkosivun tietokantaan rekisteröityjen kliinisten kokeiden lukumäärällä. Tiedot harvinaisista sairauksista on kerätty pääasiassa Orphanetin tietolähteistä. Tutkimuksessa huomioidaan kliinisten kokeiden lukumäärä ja investointitodennäköisyys sekä kaikkien kliinisten kokeiden että vain ensimmäisen faasin kliinisten kokeiden osalta. Tutkimustulosten perusteella harvinaislääkkeiden kehitys ei vähentynyt merkittävästi verouudistuksen seurauksena. Kliinisten kokeiden lukumäärien kehitys ei poikennut tilastollisesti merkitsevästi harvinaisten ja ei-harvinaisten sairauksien välillä verouudistuksen jälkeisenä aikana. Harvinaisten sairauksien välillä ilmeni vaihtelevuutta estimoitujen vaikutusten välillä sairauden harvinaisuuden suhteen. Erityisesti kaikkein harvinaisimpien sairauksien joukossa estimoitu vaikutus oli jokaisessa mallissa negatiivinen, muttei toisaalta tilastollisesti merkitsevä. Tulosten perusteella verotuilla vaikuttaa olevan vain pieni rooli kaikkien harvinaislääkkeiden kehitykseen kannustavien tekijöiden muodostamassa kokonaisuudessa.
Keywords: harvinaislääkkeet, lääkekehitys, t&k-toiminta, verotuet, Orphan Drug Act, Tax Cuts and Jobs Act